세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀이 샤르코-마리-투스 1A형 치료 후보물질 'EN001'의 반복투여 임상시험에서 의미 있는 데이터를 확보하며 난치별 치료에 성큼 다가섰다.9일 이엔셀에 따르면
이엔셀이 2월 3일 근감소증 환자를 대상으로 EN001의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 임상시험계획 변경승인신청을 했다고 밝혔다. 이번 임상시험은 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 진행되며, 1/2상 단계로 설계됐다.임상시험은 삼성서울병원에서 1상, 2상은 삼성서울병원 외 미정 기관에서 진행될 예정이다. 1상에서는 EN001의 반복투여에 따른 안전성 및 내약성을 평가하여 최대내약용량 및 제2상 권장용량을 결정한다. 2상에서는 베이스라인 대비 24주
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